E anche questa è fatta. Dopo l’autorizzazione senza limiti d’età dall’Aifa, il farmaco da 2 milioni di euro a dose supera un altro importante step. In Sicilia, in Aula, è passata la norma che autorizza il finanziamento del farmaco Novartis Zolgensma. A perorare la causa l’On. Tommaso Calderone, capogruppo di Forza Italia all’Ars, che ha avanzato il proponimento al Parlamento siciliano. Una grande vittoria per tutti i bambini affetti da atrofia muscolare spinale (Sma, spinal muscular atrophy mri) di tipo 1, residenti in Sicilia. I bambini e le loro famiglie potranno accedere al farmaco “salvavita”, fondamentale per la regressione della rara malattia genetica neuromuscolare, a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
«È andata. – ha detto Calderone – Non posso descrivere le mie emozioni dopo il voto in Aula. Dico soltanto che per la prima volta da quando sono deputato, ho pensato che ogni sacrificio, ogni amarezza, ogni lacrima oggi hanno trovato compenso. Ringrazio tutti i Gruppi parlamentari, il Governo, l’assessore Razza e, soprattutto, Gianfranco Miccichè che più di tutti, con me, ha voluto questa norma. Oggi la Sicilia è davanti a tutti. Ci ho creduto da subito e ho battuto scetticismo e cattiveria».
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è il farmaco utile a combattere l’atrofia muscolare spinale, che a causa di un difetto genetico conduce alla morte chi ne è affetto. Sono 20-25 i bambini che ogni anno nascono con questa patologia, ossia il 60 per cento. I piccoli che ne soffrono subiscono un progressivo, inesorabile indebolimento dei muscoli fino a divenire totalmente incapaci di muoversi. La terapia genica regala un importante beneficio terapeutico con miglioramento delle funzioni motorie, anche di quelle coinvolte nella respirazione, nella deglutizione e nei movimenti di base.
